Modelo gusano podría producir medicamentos nuevos de Parkinson

La Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson ha concedido una de sus becas competitivas vía rápida al neurocientífico Richard Nass, Ph.D., para financiar su búsqueda de fármacos que eviten la muerte de las células nerviosas de dopamina. Los premios anuales Fast Track de la Fundación tienen como objetivo estimular la investigación innovadora y de alto impacto de Parkinson.

El plan de Nass es sin duda la novela - la búsqueda de drogas implica a millones de gusanos microscópicos. Aunque no se conocen los gusanos para conseguir la enfermedad de Parkinson, tienen las neuronas de dopamina, el mismo tipo de células nerviosas que mueren en los seres humanos que sufren de la enfermedad de Parkinson.

Las neuronas de dopamina pueblan las regiones del cerebro humano responsable del movimiento. La muerte de estas neuronas deja a los pacientes de Parkinson con extremidades temblorosas, movimientos descoordinados, y aires de barajado. Nadie sabe por qué estas neuronas mueren.

"Si podemos encontrar medicamentos que previenen la muerte de las neuronas de dopamina en los gusanos, que podrían ser buenos candidatos para la protección de las neuronas de dopamina humanos también", dijo Nass, profesor asistente de investigación de Farmacología.

¿Por qué el gusano? Los científicos han recurrido cada vez más a la pequeña lombriz, nombrados C. elegans como modelo para las enfermedades humanas. Esperanza de vida del gusano corto, pequeño tamaño, y el cuerpo transparente, lo hacen ideal para el estudio de laboratorio. Y en el nivel molecular, el sistema nervioso del gusano es muy similar al sistema nervioso humano, dijo Nass. "Es un organismo modelo muy potente."

Nass y sus colegas, incluyendo a Randy Blakely, Ph.D., director del Centro Vanderbilt para la Neurociencia Molecular, descubrieron una manera de hacer que las neuronas de dopamina del gusano - los ocho de ellos - "brillan" verde, permitiendo a los científicos observar realmente en las neuronas de gusanos vivos.

"Fue la primera vez que alguien alguna vez ha sido capaz de ver claramente todas las neuronas de dopamina en un animal vivo", dijo Nass.

Es más, los investigadores encontraron que pueden matar selectivamente a las neuronas de dopamina mediante la exposición de los gusanos a las neurotoxinas que se sabe que inducen síntomas de Parkinson en los mamíferos. A medida que las neuronas de dopamina mueren, su resplandor verde se oscurece y luego desaparece por completo.

Este resultado visual simple ofrece una herramienta única para la detección de drogas, dijo Nass. Si un medicamento protege las neuronas de dopamina contra la muerte inducida por toxinas, las luces verdes se siga brillando.

Nass colaborará con socios de la industria Cambria Biosciences para desarrollar y poner en práctica métodos de selección de alto rendimiento que se utilizarán para evaluar los diferentes candidatos a fármacos. Cambria Biosciences es una compañía de descubrimiento de medicamentos dedicada a encontrar la próxima generación de medicamentos para el tratamiento de enfermedades neurológicas.

"Los compuestos que encontramos a ser neuroprotector proporcionará buenas pistas para medicamentos para la enfermedad de Parkinson nueva", dijo Nass.

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